Η τεχνική, η οποία περιλαμβάνει μια απλή ένεση, θα μπορούσε να βοηθήσει την θεραπεία εκατοντάδων χιλιάδων ασθενών με καρδιακή ανεπάρκεια - και θα μπορούσε ακόμη και να ξεπεράσει τις μεταμοσχεύσεις καρδιάς
Μια νέα πρωτοποριακή θεραπεία που θεραπεύει τις κατεστραμμένες καρδιές χωρίς χειρουργική επέμβαση, δοκιμάζεται σε ένα από τα κορυφαία ιατρικά ιδρύματα της Βρετανίας. Η τεχνική, η οποία περιλαμβάνει μια απλή ένεση, θα μπορούσε να βοηθήσει την θεραπεία εκατοντάδων χιλιάδων ασθενών με καρδιακή ανεπάρκεια. Οι επιστήμονες με μια νότα αισιοδοξίας δήλωσαν μετά αυτή την ανακάλυψη ίσως οι μεταμοσχεύσεις καρδιάς να αποτελέσουν παρελθόν μετά από λίγα χρόνια!
«Εναλλακτική στις μεταμοσχεύσεις»
Η μελέτη στο Imperial College του Λονδίνου στόχευσε ένα συγκεκριμένο γονίδιο, το οποίο δημιουργήθηκε σε εργαστήριο και χορηγήθηλε σε ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια για να ενισχύσει την παραγωγή μίας βασικής πρωτεΐνης, που οι ερευνητές πίστευαν ότι θα επιτρέψει στο μυ να ανακάμψει.
Οι ερευνητές λένε ότι η θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει μια «βιώσιμη εναλλακτική λύση» στη μεταμόσχευση. Η British Heart Foundation, η οποία χρηματοδοτεί τη δίκη, είπε ότι η ανακάλυψη «προσφέρει πραγματική ελπίδα μιας αποτελεσματικής θεραπείας στο εγγύς μέλλον».
Ο δρ Nick Banner, καρδιολόγος σύμβουλος στο νοσοκομείο Harefield στο βόρειο Λονδίνο, ο οποίος πραγματοποίησε την πρώτη έγχυση της νέας γονιδιακής θεραπείας, είπε: «Η προχωρημένη καρδιακή ανεπάρκεια είναι μια προοδευτική πάθηση που οδηγεί σε κακή ποιότητα ζωής και μειωμένο προσδόκιμο ζωής. Η καλύτερη θεραπεία που διατίθενται σήμερα είναι μια μεταμόσχευση καρδιάς, αλλά η έλλειψη δωρητών οργάνων σημαίνει ότι πολλοί ασθενείς θα πεθάνουν στην λίστα αναμονής για μεταμόσχευση».
«Μηχανικές αντλίες μπορούν να κρατήσουν ορισμένους ασθενείς ζωντανούς αρκετό καιρό μέχρι μια καρδιά δότη να γίνει διαθέσιμη. Το σκεπτικό για αυτή τη μελέτη είναι να διερευνήσει την αποτελεσματικότητα μιας νέας μορφής θεραπείας, η οποία μπορεί στο μέλλον να γίνει μια βιώσιμη εναλλακτική λύση για τη μεταμόσχευση. Αυτή η μελέτη θα μας βοηθήσει να κατανοήσουμε καλύτερα αν η έννοια της επισκευής μιας καρδιάς με γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να είναι δυνατή, ακόμη και σε ασθενείς με προχωρημένη καρδιακή ανεπάρκεια», ολοκλήρωσε ο γιατρός.
Η καρδιακή ανεπάρκεια
Η καρδιακή ανεπάρκεια εμφανίζεται συνήθως μετά από βλάβη ή ασθένεια και κάνει την καρδιά σταδιακά πιο αδύναμη στην άντληση αίματος, με αποτέλεσμα να μη λειτουργεί σωστά. Μπορεί να προκληθεί από την υψηλή αρτηριακή πίεση, βλάβη στις αρτηρίες που προκαλείται από το αλκοόλ ή το κάπνισμα, αδύναμους καρδιακούς μύες λόγω γενετικών ανωμαλιών ή λοιμώξεων.
Κάποιες φορές η προχωρημένη καρδιακή ανεπάρκεια αντιμετωπίζεται προσωρινά με μια συσκευή (LVAD), δηλαδή μια μηχανική αντλία που υποστηρίζει την καρδιά και έχει ως στόχο να αποκαταστήσει την κανονική ροή του αίματος. Η αντλία μεταφέρει το αίμα από την αριστερή κοιλία προς την κύρια αρτηρία (η αορτή) έτσι ώστε να μπορεί να κυκλοφορεί το πλούσιο σε οξυγόνο αίμα στο υπόλοιπο του σώματος.
Σήμερα υπάρχουν περίπου 100 με 150 άτομα στο Ηνωμένο Βασίλειο που ζουν με μια τέτοια αντλία, αλλά είναι βαριά και δυσκίνητη και οι ασθενείς δυσκολεύονται να κάνουν μπάνιο ή να κοιμηθούν, ενώ φορούν τα πακέτα μπαταριών.
Η νέα θεραπεία
Η νέα θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να αυξάνει το επίπεδο της SERCA2a, μιας πρωτεΐνης στα μυϊκά κύτταρα της καρδιάς που παίζει σημαντικό ρόλο στη σύσπαση των μυών της καρδιάς. Στη νέα θεραπεία, συγκεκριμένα γονίδια εγχέονται με ένεση εντός του καρδιακού μυός για να αυξήσουν το επίπεδο της SERCA2a, χρησιμοποιώντας έναν αβλαβή ιό που θα εξαπλωθεί στο όργανο και θα βοηθήσει την επισκευή του κατεστραμμένου μυ, έτσι ώστε να μπορεί να λειτουργεί σωστά.
Προηγούμενες μελέτες έχουν δείξει ότι η τεχνική λειτουργεί σε ζώα και σε καρδιές φτιαγμένες σε εργαστήριο. Τώρα ανθρώπινες δοκιμές ετοιμάζονται να ξεκινήσουν. Η ομάδα σχεδιάζει να λάβει μικρά δείγματα του καρδιακού μυός έξι μήνες μετά τη θεραπεία για να διαπιστωθεί αν το γονίδιο είναι παρόν, ανιχνεύσιμο και λειτουργικό στις καρδιές των ασθενών.
Από τους 24 ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη, οι 16 θα κάνουν τη γονιδιακή θεραπεία και οκτώ με εικονικό φάρμακο. «Θα κάνουμε ότι μπορούμε για να δούμε τα θετικά και τα αρνητικά της νέας θεραπείας», δήλωσε ο Sian Harding, καθηγητής της καρδιακής φαρμακολογίας και επικεφαλής της κέντρο British Heart Foundation της Αναγεννητικής Ιατρικής στο Imperial College του Λονδίνου. «Είναι σημαντικό να θυμόμαστε ότι η θεραπεία δεν διορθώνει ένα γονιδιακό ελάττωμα», πρόσθεσε ο καθηγητής.
«Δουλεύουμε για όλες τις πιθανότητες, πράγμα που σημαίνει ότι δεν έχει σημασία ποια είναι η αιτία της καρδιακής ανεπάρκειας, η θεραπεία θα πρέπει να είναι εξίσου ευεργετική για τους ασθενείς είτε τα προβλήματα της καρδιάς τους πηγάζουν από τα γονίδια, είτε τον τρόπο ζωής είτε το περιβάλλον, είτε ένα μείγμα από όλα αυτά», κατέληξε.
Ο καθηγητής Peter Weissberg, ιατρικός διευθυντής στο BHF, δήλωσε: «Η καρδιακή ανεπάρκεια καταστρέφει τις ζωές εκατοντάδων χιλιάδων ανθρώπων στη Βρετανία. Παρά τις σημαντικές προόδους στην θεραπεία των καρδιακών προσβολών, είμαστε ακόμα αρκετά μακριά από μια θεραπεία που αποκαθιστά την λειτουργία της καρδιάς. Αυτή η πρωτοποριακή μελέτη προσφέρει πραγματική ελπίδα για μια αποτελεσματικής θεραπείας στο εγγύς μέλλον».
