Το πρώτο φάρμακο που καθυστερεί την έναρξη του διαβήτη τύπου 1 σε παιδιά και ενήλικες ενέκρινε η αρμόδια υγειονομική Αρχή των ΗΠΑ. Το φάρμακο λέγεται teplizumab (τεπλιζουμάμπη) και η χορήγησή του μπορεί να καθυστερήσει για μήνες έως χρόνια την πλήρη νόσο.
Όπως ανακοίνωσε η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA), το φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα και θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Tzield. Χορηγείται με έγχυση και καθυστερεί την έναρξη του 3ου σταδίου του διαβήτη τύπου 1 στους ασθενείς που ήδη βρίσκονται στο 2ο.
Το νέο φάρμακο εγκρίθηκε για ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω, των οποίων ο οργανισμός έχει μεν αρχίσει να καταστρέφει τα β-κύτταρα του παγκρέατος, αλλά δεν έχουν ακόμα εκδηλώσει συμπτώματα διαβήτη (στάδιο 2 του διαβήτη τύπου 1).
«Η δυνατότητα του φαρμάκου να καθυστερεί την κλινική διάγνωση του τύπου 1 διαβήτη μπορεί να προσφέρει στους ασθενείς μήνες έως χρόνια χωρίς την επιβάρυνση της νόσου», εξήγησε ο Dr. John Sharretts, διευθυντής του Τομέος Διαβήτη, Διαταραχών Λιπιδίων & Παχυσαρκίας της FDA.
Ο τύπου 1 διαβήτης εκδηλώνεται όταν ο οργανισμός των ασθενών επιτίθεται στα β-κύτταρα του παγκρέατος. Οι επιθέσεις του σταδιακά τα καταστρέφουν, με συνέπεια να μην παράγουν πια ινσουλίνη. Η ινσουλίνη είναι η ορμόνη που ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης (σακχάρου) στον οργανισμό.
Όταν καταστραφεί ικανός αριθμός β-κυττάρων, αποκτούν οι ασθενείς παθολογικά επίπεδα σακχάρου. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, εκδηλώνουν και εμφανή συμπτώματα. Όταν συμβεί αυτό, χρειάζονται πλέον εφ’ όρου ζωής ινσουλίνη, την οποία λαμβάνουν καθημερινά είτε με έγχυση είτε μέσω αντλίας.
Η αποτελεσματικότητα
Το νέο φάρμακο ενώνεται με ορισμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, αναχαιτίζοντας εκείνα που επιτίθενται στα β-κύτταρα του παγκρέατος. Το teplizumab χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα επί 14 συνεχόμενες ημέρες.
Το φάρμακο αξιολογήθηκε σε μικρό αριθμό ασθενών με σταδίου 2 διαβήτη. Το teplizumab όχι μόνο μείωσε τον αριθμό όσων εξελίχθηκαν στο στάδιο 3, αλλά καθυστέρησε και το μεσοδιάστημα έως ότου συμβεί αυτό. Ειδικότερα, στη διάρκεια περιόδου παρακολουθήσεως 51 μηνών, πλήρη τύπου 1 διαβήτη (στάδιο 3) εκδήλωσε:
- Το 45% των ασθενών που έλαβαν το νέο φάρμακο
- Το 72% των ασθενών που είχαν λάβει ένα εικονικό φάρμακο (placebo) για λόγους συγκρίσεως
Επιπλέον, το διάστημα που μεσολάβησε έως την εκδήλωση του πλήρους διαβήτη τύπου 1 ήταν:
- 50 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν teplizumab
- 25 μήνες για όσους έλαβαν το εικονικό φάρμακο
Ανεπιθύμητες ενέργειες και αντενδείξεις
Η FDA αναφέρει επίσης ότι το νέο φάρμακο έχει ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι συνηθέστερες ήταν:
- Μείωση των επιπέδων ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων
- Δερματικό εξάνθημα
- Πονοκέφαλος
Το teplizumab θα συνοδεύεται επίσης από ορισμένες προειδοποιήσεις που αφορούν το ενδεχόμενο για σοβαρές λοιμώξεις, τον κίνδυνο αντιδράσεων υπερευαισθησίας κ.λπ. Δεν πρέπει επίσης να χορηγείται ταυτοχρόνως με ζωντανά, αδρανοποιημένα ή mRNA εμβόλια.
Πηγή: iatropedia
