Εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την πασιρεοτίδη ως μία νέα σύνθεση μακράς διάρκειας δράσης για ενδομυϊκή ενέσιμη χορήγηση για την αντιμετώπιση ενηλίκων ασθενών με μεγαλακρία για τους οποίους η χειρουργική επέμβαση δεν αποτελεί επιλογή ή δεν υπήρξε θεραπευτική και οι οποίοι είναι ανεπαρκώς ελεγχόμενοι υπό θεραπεία με άλλα ανάλογα σωματοστατίνης (SSA). Η προσφέρει πασιρεοτίδη την πρώτη εναλλακτική θεραπευτική επιλογή στοχεύοντας άμεσα στον όγκο της υπόφυσης για τους ασθενείς των οποίων η μεγαλακρία παραμένει ανεπαρκώς ελεγχόμενη υπό αγωγή με τα SSA που είναι διαθέσιμα σήμερα.
Εκτιμάται ότι η μεγαλακρία προσβάλλει ένα έως δύο ανά 10.000 άτομα στην ΕΕ. Στην πλειοψηφία των περιπτώσεων μεγαλακρίας, ένας μη καρκινωματώδης όγκος στην υπόφυση οδηγεί σε υπερπαραγωγή της αυξητικής ορμόνης (GH) και, τελικά, του ινσουλινομιμητικού αυξητικού παράγοντα-1 (IGF-1) στον οργανισμό. Η παρατεταμένη έκθεση στην GH και στον IGF-1 μπορεί να προκαλέσει στους ασθενείς την εμφάνιση σημαντικών φυσικών μεταβολών που περιλαμβάνουν την αύξηση του μεγέθους των χεριών, των ποδιών, των χαρακτηριστικών του προσώπου και των εσωτερικών οργάνων.
Επιπλέον, οι ασθενείς με μεγαλακρία που δεν επιτυγχάνουν βιοχημικό έλεγχο της νόσου τους, σύμφωνα με τις μετρήσεις των επιπέδων της GH και του IGF-1, ενδέχεται να αντιμετωπίσουν σοβαρές συνέπειες για την υγεία τους, όπως καρδιοπάθεια, υπέρταση, διαβήτη, αρθρίτιδα, καρκίνο του παχέος εντέρου, οι οποίες αυξάνουν τον κίνδυνο θανάτου. Σύμφωνα με πρόσφατες έρευνες, 45% των ασθενών με μεγαλακρία αποτυγχάνουν να επιτύχουν τα συνιστώμενα επίπεδα GH ή ομαλοποιημένου IGF-1 με τις σημερινές θεραπείες.
Η έγκριση βασίζεται σε στοιχεία από δύο πολυκεντρικές μελέτες Φάσης III, την C2402 και την C2305, οι οποίες αξιολόγησαν, αντίστοιχα, ασθενείς με ανεπαρκώς ελεγχόμενη μεγαλακρία υπό αγωγή με SSA πρώτης γενιάς, και ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως ιατρική θεραπεία, οι οποίοι είχαν χειρουργηθεί στο παρελθόν ή νεοδιαγνωσμένους ασθενείς για τους οποίους η χειρουργική επέμβαση αντενδείκνυται.
Και οι δύο μελέτες έδειξαν ότι η πασιρεοτίδη έχει ανώτερη αποτελεσματικότητα ως προς την επίτευξη βιοχημικού ελέγχου, σύμφωνα με τη μέτρηση των επιπέδων της GH και του IGF-1, συγκριτικά με ένα SSA πρώτης γενιάς.
Η έγκριση από την ΕΕ έρχεται μετά από μία θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Χρήση στον Άνθρωπο (CHMP) τον Σεπτέμβριο του 2014 για την αντιμετώπιση της μεγαλακρίας και ισχύει και στα 27 κράτη-μέλη της ΕΕ, καθώς και στην Ισλανδία και τη Νορβηγία.
Επιπρόσθετες αιτήσεις σε ρυθμιστικές αρχές για τη νέα σύνθεση μακράς διάρκειας δράσης της πασιρεοτίδης έχουν υποβληθεί παγκοσμίως για την αντιμετώπιση της μεγαλακρίας, συμπεριλαμβανομένης μίας αίτησης που βρίσκεται σε εξέλιξη στις Ηνωμένες Πολιτείες. Στην ΕΕ, η πασιρεοτίδη χαρακτηρίζεται ως ορφανό φάρμακο για τη μεγαλακρία. Ορφανά φάρμακα είναι αυτά που αντιμετωπίζουν μία πάθηση η οποία προσβάλλει όχι περισσότερα από πέντε στα 10.000 άτομα στην ΕΕ.
