Επιμέλεια Γιώργος Καλλίνης
Νέο φάρμακο μπορεί να ρίξει τα επίπεδα της χοληστερόλης σε πρωτοφανή επίπεδα εγκρίθηκε στις ΗΠΑ. Αυτό τουλάχιστον αποφάσισε η FDA, μετά την επανεξέταση των δεδομένων σχετικά με το πρώτο φάρμακο εδώ και περίπου 30 χρόνια (μετά τις στατίνες), το οποίο ρίχνει τόσο πολύ τη χοληστερίνη!
Η επιτροπή εξέτασε μελέτες για την ουσία αλιροκουμάμπη (alirocumab), που αναπτύχθηκε από την εταιρεία Sanofi και τη Regeneron Pharmaceuticals, και θα κάνει το ίδιο για μια παρόμοια ένωση την εβολοκουμάμπη (evolocumab) από την Amgen. Ένα άλλο φάρμακο, που αναπτύχθηκε από την Pfizer, είναι ακόμη στη διαδικασία έγκρισης. Και τα 3 φάρμακα ανήκουν σε μια νέα κατηγορία που ονομάζονται αναστολείς της πρωτεΐνης PCSK9, η οποία εμποδίζει το ήπαρ να αποβάλλει την LDL χοληστερόλη από τον οργανισμό.
Η επιτροπή ψήφισε για να εγκρίνει την alirocumab ως αρκετά ασφαλή, επειδή έχει σημαντικά οφέλη σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες. Η FDA συνήθως ακολουθεί τις συμβουλευτικές συστάσεις της επιτροπής, αλλά δεν δεσμεύεται από τις συμβουλές. Η σύσταση δεν αποτελεί έκπληξη, δεδομένων των ενθαρρυντικών μέχρι τώρα στοιχείων για τα νέα φάρμακα. Όμως η συγκεκριμένη σύσταση είναι λίγο ασυνήθιστη, επειδή δεν υπάρχουν μακροχρόνια στοιχεία για την επίδραση της ουσίας στον οργανισμό.
Γιατί τόση βιασύνη;
Πως τα κατάφεραν οι επιστήμονες να πείσουν την FDA τόσο γρήγορα;. «Μερικοί άνθρωποι γεννιούνται με μεταλλάξεις με αποτέλεσμα να τους λείπει το ένζυμο PCSK9, το οποίο υποβαθμίζει τους υποδοχείς LDL. Αυτά τα άτομα είναι ευλογημένα με χαμηλά επίπεδα LDL καθ 'όλη τη διάρκεια της ζωής τους. «Αυτοί οι άνθρωποι είναι σαν να παίρνουν το νέο φάρμακο κάθε μέρα και αποτέλεσαν την έμπνευση μας για την έρευνα. Με άλλα λόγια το φάρμακο μιμείται την λειτουργία ενός οργανισμού με ελάχιστη κακή χοληστερίνη (δηλαδή με τις προαναφερθείσες μεταλλάξεις) και όλα αυτά με την αναστολή της πρωτεΐνης PCSK9», εξήγησε ο Dr. Elliot Antman, πρόεδρος της αμερικάνικης εταιρείας για την Καρδιά.
Περαιτέρω μελέτες των φαρμάκων που μιμούνται την επίδραση της γενετικής μετάλλαξης, έδειξαν ότι σχεδόν όλοι οι εθελοντές είχαν πτώση στα επίπεδα της LDL χοληστερόλης έως 65%. «Αυτά τα φάρμακα είναι μεγάλη υπόθεση», λέει ο δρ Steven Nissen, πρόεδρος της καρδιαγγειακής ιατρικής στην Cleveland Clinic ο οποίος ηγείται μιας μελέτης σχετικά με το φάρμακο Amgen, όχι μόνο στη μειώνει τη χοληστερόλη, αλλά στην πραγματικότητα αναστρέφει και τις υπάρχουσες πλάκες στις αρτηρίες.
Η δραματική επίδραση που έχουν οι αναστολείς PCSK9 για τη χοληστερόλη κάνει τους γιατρούς να ξανασκεφτούν συνολικά τη θεραπεία της καρδιακής νόσου. Οι τελευταίες κατευθυντήριες γραμμές από την American Heart Association και του Αμερικανικού Κολεγίου Καρδιολογίας στοχεύει σε πολύ χαμηλά επίπεδα χοληστερόλης, και η νέα κατηγορία φαρμάκων μπορεί να υποστηρίξει αυτή την τάση, πιέζοντας τους γιατρούς να συμβουλεύουν τους ασθενείς να τη ρίξουν χαμηλά, κοντά στο μηδέν, όπως μπορούν.
Σε ποιους απευθύνονται
Η FDA θα πρέπει ακόμη να καθορίσει για ποιους ασθενείς θα πρέπει να συνταγογραφούνται τα φάρμακα. Κάποιοι συνιστούν μόνο τα άτομα με γενετικές παθήσεις που τους καθιστούν πιο ευάλωτους σε ασυνήθιστα υψηλά επίπεδα χοληστερόλης, ή εκείνους που δεν μπορούν να ανεχθούν τις στατίνες. Επειδή οι στατίνες είναι γενικά αποτελεσματικές, τα νέα φάρμακα μπορούν επίσης να συνιστώνται ως θεραπεία δεύτερης γραμμής, μόνο δηλαδή σε ασθενείς που δεν κατάφεραν να ανταποκριθούν στις στατίνες, Σε αντίθεση με στατίνες, οι αναστολείς PCSK9 χρειάζονται ένεση, είτε κάθε δύο εβδομάδες ή μία φορά το μήνα.
