Ενθαρρυντικές είναι οι πρώτες ενδείξεις από πειραματική γονιδιακή θεραπεία σε άτομα που κινδυνεύουν να χάσουν την όρασή τους, εξαιτίας εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύονται στο επιστημονικό έντυπο The Lancet.
Πρόκειται για κλινική δοκιμή φάσης 1, σε δείγμα 19 ανδρών και γυναικών, άνω των 50 ετών, που πάσχουν από προχωρημένου σταδίου υγρής μορφής εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, που έγινε από επιστημονική ομάδα της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Τζονς Χόπκινς, με επικεφαλής τον καθηγητή Οφθαλμολογίας Πίτερ Καμποκιάρο. Η υγρής μορφής εκφύλιση της ωχράς κηλίδας αποτελεί κύρια αιτία τύφλωσης, μεταξύ των ηλικιωμένων. Προκαλείται από την ανάπτυξη αφύσικων αιμοφόρων αγγείων που διαρρέουν υγρό στην κεντρική περιοχή του αμφιβληστροειδούς, με συνέπεια τη σταδιακή απώλεια της κεντρικής όρασης.
Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν έναν ιό, όπως του κοινού κρυολογήματος, τον οποίο είχαν τροποποιήσει γενετικά στο εργαστήριο, έτσι ώστε να είναι αβλαβής, προκειμένου να μεταφέρει στο μάτι του ασθενούς ένα γονίδιο, που μετατρέπει τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς σε εργοστάσια παραγωγής της θεραπευτικής πρωτεΐνης sFLT01. Σύμφωνα με τα προκαταρκτικά αποτελέσματα, μερικοί ασθενείς εμφάνισαν σημαντική βελτίωση (σχεδόν πλήρη εξαφάνιση των υγρών), σε άλλους όμως δεν μειώθηκαν καθόλου τα επίπεδα των υγρών στα μάτια τους. Οι ερευνητές υποθέτουν ότι αυτό συνέβη, επειδή το ανοσοποιητικό σύστημα των εν λόγω ασθενών κατέστρεψε τον ιό-φορέα, προτού αυτός προλάβει να εναποθέσει το προστατευτικό γονίδιο στο μάτι.
Ωστόσο, οι ερευνητές εμφανίζονται αισιόδοξοι ότι η νέα θεραπεία μπορεί μελλοντικά να αποδειχθεί αποτελεσματική στο να διατηρείται η όραση των ασθενών με εκφύλιση της ωχράς κηλίδας. Να σημειωθεί ότι, σήμερα οι ασθενείς υποβάλλονται σε ενέσιμη θεραπεία με ενδοφθάλμιες εγχύσεις φαρμακευτικών ουσιών, ανά έξι έως οκτώ εβδομάδες. Πολλοί ασθενείς, όμως, δεν είναι τυπική στην τήρηση του χρονοδιαγράμματος της θεραπείας τους, με ότι αυτό συνεπάγεται για την όρασή τους.
